nën172014
FDA miraton një bar të ri për trajtimin e sëmundjes Gaucher
Në një komunikatë,Food and Drug Administration lajmëron se miratoi Cerdelga (eliglustat) për trajtimin afatgjatë të pacientëve të rritur me Tip 1 të sëmundjes Gaucher, një çrregullim i rrallë gjenetik.
Sëmundja Gaucher prek njerëzit që nuk prodhojnë mjaftueshëm një enzyme të quajtur glukocerebrozidazë. Mungesa e enzimës shkakton material yndyrore që mblidhen në shpretkë, mëlçi dhe kockën e palcës. Shenjat kryesore të sëmundjes Gaucher përfshijnë mëlçinë dhe zgjerimin e shpretkës, numër të ulët qelizash të kuqe të gjakut (anemia), numër të ulët të trombociteve të gjakut dhe problem të kockave.
Cerdelga është një capsulë xhelatine e fortë dhe përmban eliglustat që merret nga goja. Në pacientët me sëmundjen Gaucher Tip 1 bari ngadalëson prodhimin e materialeve yndyrore duke penguar procesin metabolic që i formon ato. Tip 1 sëmundja Gaucher është vlerësuar të ketë prekur rreth 6.000 njerëz në Shtetet e Bashkuara.
"Provat e sotme ofrojnë një tjetër mundësi të rëndësishme trajtimi për pacientët me Tip 1 të sëmundjes Gaucher" thotë Amy G. Egan, M.D, M.P.H zëvëndës drejtor i Zyrës së Vlerësimit të Barnave III në FDA's Center for Drug Evaluation and Research ".Përveç kësaj, Cerdelga mori emërtimin e "barit pa emer" nga FDA duke reflektuar fokusin e agjencisë dhe angazhimin për zhvillimin e trajtimeve për sëmundjet e rralla".
Siguria dhe efikasiteti I Cerdelga janë vlerësuar në dy trial klinike me 199 pjesëmarrës me Tip 1 të sëmundjes Gaucher.
Në një studim rastësor, double- blind, placebo - i kontrolluar, trial multicentrik i sigurisë dhe efektivitetit të Cerdelga u vlerësuan në 40 pjesëmarrës me Tip 1 të sëmundjes Gaucher që nuk kishin marrë më parë enzima të terapisë zëvendësuese. Subjektet e morën barin me një doze fillestare prej 42 mg dy here në ditë.Pas katër javësh morën një doze prej 84 mg dy here në ditë. Pjesëmarrësit e studimit e vazhduan barin për nëntë muaj.
Krahasuar me placebo, trajtimi me Cerdelga rezultoi në një reduktim më të madh në volumin e shpretkës nga fillimi deri në fund të studimit (nga java e 39-të) pika përfundimtare kryesore e trial. Cerdelga gjithashtu rezultoi me një përmirësimin më të madh në volumin e mëlçisë, numrin e trombociteve të gjakut dhe nivelin e qelizave të kuqe të gjakut (hemoglobina)në krahasim me placebo.
Trial tjetër I kërkuar për të përcaktuar sigurinë dhe efektivitetin e Cerdelga në krahasim me terapinë zëvendësuese të enzymes në 159 pjesëmarrës me Tip 1 të sëmundjes Gaucher trajtuar më pare dhe stabilizuar në terapinë zëvendësuese të enzimës. Subjektet në trial morën gjithashtu terapinë zëvendësuese të enzymes imigluceraseose Cerdelga. Trial tregoi se trajtimi me Cerdelga rezultoi në stabilizimin e ngjashëm të nivelit të hemoglobinës, numrin e trombociteve, vëllimin e shpretkës dhe mëlçisë imiglucerase.
Efektet anësore më të vëzhguara në testin klinik të Cerdelga ishin lodhje, dhimbjekoke, vjellje, diarre, dhimbje prapa, dhimbje në gjymtyrë dhe dhimbje e sipërme e barkut.
Cerdelga është prodhuar nga Cambridge, Massachusetts - based Genzyme.