nën82014
Mjekim i ri për fëmijët me LLA
Më shumë se një e katërta e fëmijëve me leuçemi limfoblastike akute (LLA ose ALL), forma më e zakonshme tek fëmijët, mbart një nëntip me prognozë jo të favorshme që duket e ndjeshme ndaj barnave të përdorura për trajtimin e formave leuçemike më të shpeshta në të rriturit.
Këtu është një përmbledhje e publikuar në New England Journal of Medicine të një studimi të koordinuar nga studiuesit e St. Jude children's research hospital në Memphis, Tennessee. Studimi ka të bëjë me variantin e ALL, Philadelphia Chromsome-Like (Ph-like ALL), ku është present një aberracion kromozomik që vjen nga shkrirja e dy fragmenteve të ADN-së të kromozomeve 09 dhe 22. Ph-like ALL karakterizohet nga shprehja e parregullt e genit BCR-ABL1, i cili kodon për proteinën BCR-ABL, një tiroksinë-kinazë e cila shkakton prodhimin e rritur të qelizave të bardha të gjakut dhe trombociteve", thotë Charles Mullighan patolog i në St Jude dhe bashkë-autor i shkrimit. Studiuesit në St Jude, nga të parët që përshkruan në vitin 2009 Ph-like ALL në fëmijët, gjetën se prevalenca e saj rritet me moshën dhe është i lidhur me mbijetesë të ulët.
"Kemi kryer analizat gjenomike në 1725 pacientë të moshës 1-39 vjet, me një formë të përbashkët të ALL njohur si B-ALL dhe të 154 pacientëve me Ph-like ALL", shton studiuesi, i cili së bashku me kolegët ka ekzaminuar edhe efektet funksionale të proteinës të fuzionit që prodhohet nga BCR-ABL1 dhe efikasitetin e inhibitorëve të tiroksinë kinazës në xenotransplantet e Ph-like ALL e njeriut, duke mbledhur të dhëna që mund të transformojnë perspektivat e pacientëve, pavarësisht nga mosha. "Frenuesit e tiroksinë kinazës, të njohur si TKI, duke përfshirë imatinib, nilotinib dhe dasatinib, gjerësisht të përdorur për trajtimin e leuçemisë në të rriturit, mund të përdoret edhe në Ph-like ALL e fëmijëve" thotë Mullighan.
Studimi raporton përvojat e shtatë fëmijëve me Ph-like ALL rezistent ndaj kimioterapisë: të gjithë kanë pasur një përfitim të menjëhershëm pas shtimit në trajtim të një TKI. "Këto rezultate i hapin rrugën studimeve klinike në lidhje me administrimin e TKI në nëngrupe të zgjedhura të fëmijëve dhe adoleshentëve", përfundon studiuesi. Dhe Timothy Graubert, i Massachusetts General Hospital Cancer Center në Boston, thotë në një editorial: "Përmirësimet në shtresëzimin e rrezikut dhe zhvillimi i strategjive të personalizuar të trajtimit të fëmijëve me ALL paraqesin arritje të rëndësishme në onkologjinë pediatrike, dhe rezultatet e këtij studimi sjellin mundësi të reja për fëmijët dhe të rinjtë me Ph-like ALL".
N Engl J Med. 2014 Sep 11;371(11):1064-6. doi: 10.1056/NEJMe1407477