nën32016
Aprovohet eteplirsen, bari i parë kundër distrofisë muskulore Duchenne
Kompania Sarepta Therapeutics dhe Shoqata e Distrofisë Muskulore në SHBA më në fund ia dolën: pas një rrugëtimi të gjatë dhe me shumë kundërshtime, FDA ka autorizuar eteplirsen, i tregtuar nga Sarepta si "Exondys 51" për trajtimin e distrofisë muskulore Duchenne.
Exondys 51 indikohet kryesisht në pacientë të ndjeshëm ndaj "exon skipping", një teknikë që synon të eliminojë dëmin molekular në thelb të distrofisë muskulore Duchenne duke modifikuar ARN-në që kodifikon distrofinën, proteina munguese në distrofinë muskulore të Duchenne, që sjell një dobësi progresive muskulore. Falë mekanizmit të tij të veprimit, eteplirsen i lejon organizmit të prodhojë një formë të paplotë por funksionale të distrofinës.
Vendimi i fundit i FDA-së bie në kundërshtim me rekomandimin e ekspertëve të thirrur pikërisht nga enti rregullator amerikan, të cilët në muajin prill e kishin shkëshilluar aprovimin e barit, duke mos i konsideruar të dhënat klinike të ofruara nga Sarepta të mjaftueshme për të vërtetuar efikasitetin.
Exondys 51 përdoret zakonisht me barna që kurojnë sëmundje të rrezikshme për jetën të cilat nuk kanë terapi të tjera efikase. Në sintezë, FDA ka lejuar nga një anë përshkrimin e barit për pacientët me distrofi muskulore Duchenne, por nga ana tjetër i ka vendosur si kusht kompanisë prodhuese që të kompletojë studimet regjistruese. Dhe nëse kjo nuk do të jetë e mundur, enti rregullator amerikan do të tërheqë aprovimin.
Nga ana e saj Sarepta ka ofruar të dhëna nga ku del se rritja e vlerave të distrofinës gjatë terapisë me eteplirsen lidhet drejtpërdrejt me një përmirësim domethënës të funksionimit motor te pacientët me distrofi muskulore Duchenne. "E ëndërronim këtë rezultat prej më shumë se 25 vitesh, pra që kur vendosëm të investonim në kërkimin që zhvilloi eteplirsen", shprehet Steven Derks, president i Shoqatës amerikane të Distrofisë Muskulore.
Fda News Release
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm521263.htm