sht292016
Hemofilia A, më pak infuzione për të parandaluar hemorragjitë me teknikën e ADN-së rekombinante
Është trajtimi i parë për hemofilinë A që ofron një mbrojtje afatgjatë nga episodet hemorragjike me infuzione profilaktike të praktikuara çdo 3-5 ditë. Është fjala për Efmoroctocog alfa, proteinë rekombinante e përbërë nga faktori VIII i koagulimit i lidhur me domeinin Fc të imunoglobulinës njerëzore IgG-1.
"Hemofilia A është një sëmundje kronike ende sot e pashërueshme, për shkak të deficitit kongjenital të faktorit VIII të koagulimit", kujton Elena Santagostino, përgjegjëse e Uos Emofilia della Fondazione Ca' Granda Policlinico në Milano.
"Një nivel i faktorit VIII i barabartë me 1 UI/dL konsiderohet si kufiri minimal për të parandaluar episodet e hemorragjisë. Gjithsesi për disa nuk është e mjaftueshme dhe për të garantuar mbrojtjen e duhur, pacientët i drejtohen shumë shpesh administrimit endovenoz, duke e bërë terapinë pak të pranueshme". Zhvillimi i terapive gjysmëjetë afatgjata është pra hapi i parë i rëndësishëm për të përmirësuar cilësinë e jetës së personave që jetojnë me hemofilinë A.
Teknologjia Fc përdor ADN-në rekombinante për të lidhur një proteinë terapeutike me pjesën Fc, të një antitrupi natyral IgG-1 dhe kjo lejon zgjatjen e gjsymëjetës së barit.
Në fakt qelizat endoteliale kapin proteinat qarkulluese nëpërmjet një procesi të pinocitozës jo specifike. Pasi të jenë kapur, po thuaj të gjitha proteinat destinohen për degradimin lizosomial, nga i cili përjashtohen proteinat e lidhura me pjesën Fc. Këto sillen sërish nga endosomet mbi sipërfaqen e qelizës endoteliale dhe rifuten në qarkullim: kjo përcakton një zgjatje të gjysmëjetës plazmatike të molekulave terapeutike duke i mbajtur në qarkullim më gjatë.
"Në aspektin praktik, - shpjegon Flora Peyvandi, nga Fondacioni Irccs Ca' Granda Policlinico në Milano, - kjo do të thotë se në krahasim me faktorët aktualë VIII rekombinantë, kalohet nga 156-182 infuzione në vit në rreth 104 me produktin aktual".
"Përdorimi i produkteve me gjysmëjetë të zgjatur, sidomos për shkak të një clearance të reduktuar, lejon të personalizohet terapia: mund të zgjidhet që të përdoret një metodë konvencionale për të pasur një through level madhor ose të reduktohet frekuenca për të pasur një through level më të ulët". evidenton Peyvandi.
Në thelb të aprovimit të barit në BE janë rezultatet e trialeve të fazës 3 A-Long dhe Kids-A-Long, që ka treguar efikasitetin dhe sigurinë e Efmoroctocog alfa në të rriturit dhe adoleshentët me moshë më të madhe se 12 vjeç dhe në fëmijë me moshë më të ulët se 12 vjeç me hemofili A të rëndë.
Me studimin afatgjatë Aspire u vu re se faktori i ri arrin të shtojë nivelin e mbrojtjes pa shtuar numrin e infuzioneve dhe të reduktojë frekuencën e administrimeve pa kompromentuar nivelet e mbrojtjes nga hemorragjitë. "Duhet nënvizuar, - shton Giovanni di Minno docent i Mjekësisë Interne, - se në tre trialet e cituara nuk ka një shfaqje të inhibitorëve dhe se norma vjetore e hemorragjisë (Abr) me regjime pozologjike të 25-65 U pro/kg e profilaksisë javore rezulton me 1.6 kundër 3.6 të metodës tradicionale".