gus292016
Pacientët e prekur nga kanceri i gjakut, së shpejti me një terapi të re bazuar në transplantin e qelizave staminale
Agjencia Evropiane e Barnave (EMA) ka rekomanduar autorizimin për emetimin e kushtëzuar në Bashkimin Europian të Zalmoxis, një produkt i ri mjekësor për terapitë e avancuara (ATMP). Zalmoxis rekomandohet si terapi shtesë për trajtimin e pacientëve të rritur që i janë nënshtruar transplantit haploidentical të qelizave staminale hematopoietike (HSCT) për tipe të ndryshme kanceri në gjak, në mënyrë që të favorizojë rimëkëmbjen imunitare dhe të reduktojë riskun e sëmundjes Graft versus Host Disease (GVHD).
Pacientët që i janë nënshtruar transplantit haploidentical marrin qeliza staminale hematopoietike (qeliza të paspecializuara që mund të zhvillohen në tipe të ndryshme qelizash gjaku të specializuara) nga një donator pjesërisht i përputhshëm për të ndihmuar palcën e kockave të prodhojë qeliza gjaku të shëndetshme. Pacientët i drejtohen këtij lloji transplanti për të kuruar sëmundje të rënda të gjakut, të tilla si tumore hematologjike, mes të cilave leuçemi dhe limfomë. Transplantet nga dhurues pjesërisht të përputhshëm janë më të disponueshme, por bartin një risk më të lartë për sëmundjen GVHD.
Zalmoxis bazohet në administrimin e qelizave T (qelize imunitare) të dhuruesit, të ndara nga pjesa tjetër e qelizave në transplant dhe gjenetikisht të modifikueshme duke përfshirë një "gjen vetëvrasës" të quajtur HSV-TK. Qelizat T iu jepen pacientëve të transplantuar për të ndihmuar organizmin e tyre që të luftojnë infeksionet; për të rritur mundësitë për sukses të transplantit dhe për të favorizuar efektet anti-tumor që të jenë afatgjata. Qelizat T megjithatë mund të shkaktojnë edhe sëmundjen GVHD, por gjeni vetëvrasës i pranishëm në Zalmoxis i bën të ndjeshme ndaj barit ganciclovir. Nëse pacienti zhvillon sëmundjen Graft versus Host Disease, administrimi i ganciclovir vret qelizat T që përmbajnë "gjenin vetëvrasës" duke penguar zhvillim të mëtejshëm të sëmundjes.
Efektet e terapisë janë studiuar në një trial ku 30 pacientëve me tumor në gjak, që iu nënshtruan transplantit haploidentical të qelizave staminale hematopoietike iu administruan Zalmoxis. Nga këta pacientë, 23 arritën risprintimin e vetë sistemit imunitar. Sëmundja GVHD u shfaq në 10 pacientë, 9 prej të cilëve iu administrua ganciclovir. Asnjë prej tyre nuk vdiq apo pësoi efekte të rënda afatgjata nga sëmundja.
Normat e mbijetesës globale e 45 pacientëve të trajtuar me Zalmoix u krahasuan me normat e pacientëve që patën një transplant haploidentical e që nuk morën më pas Zalmoxis, duke rezultuar më të larta (49% mbijetesë pas një viti, në krahasim me 37% për pacientët që nuk morën Zalmoxis).
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) ka rekomanduar për Zalmoxis aprovimin e kushtëzuar, një nga mekanizmat kryesore të EMA-s për të lehtësuar aksesin e hershëm të barnave që plotësojnë nevojat mjekësore të papërmbushura. Siç parashikohet për të hyrë në treg, Zalmoxis duhet të ofrojë rezultatet e një studimi krahasues të fazës III në vijim, që merr në shqyrtim normat e mbijetesës së lirë nga sëmundja.
Deri në momentin kur do të mungojnë të dhënat e plota, për të përcaktuar nëse emetimi në treg mund të ruhet, CAT dhe CHMP do të ekzaminojnë përfitimet dhe risqet e këtij bari çdo vit.
Pasi të autorizohet në BE, çdo shtet anëtar duhet të marrë një vendim mbi çmimin dhe rimbursimin në bazë të rolit/ përdorimit potencial të barit në kontekstin e sistemit të vetë shëndetësor kombëtar./AIFA