pri242017

Hemofilia A, rezultatet e para pozitive nga përdorimi i emicizumab në pediatri 

Artikuj lidhur

27-02-2024 | Hemofilia A. Miratohet terapia e parë gjenetike në Itali

29-09-2016 | Hemofilia A, më pak infuzione për të parandaluar hemorragjitë me teknikën e ADN-së rekombinante

29-08-2016 | Pacientët e prekur nga kanceri i gjakut, së shpejti me një terapi të re bazuar në transplantin e qelizave staminale

Kanë dalë rezultatet e para të një studimi të fazës III (HAVEN 2) që është projektuar për të vlerësuar profilaksinë me emicizumab te fëmijët nën 12 vjeç me hemofili A dhe inhibitorë të faktorit VIII. Gjatë trajtimit që zgjati 12 javë u tregua një reduktim klinikisht domethënës i gjakrrjedhjeve në kohë.

Këto rezultate konfirmojnë ato të një kërkimi të mëparshëm, HAVEN 1, të zhvilluar po në fazën III. Në këtë rast kohorta përbëhej nga të rritur dhe adoleshentë (me moshë të barabartë ose më të lartë se 12 vjeç) me hemofili A dhe inhibitorë të faktorit VIII. Kompania prodhuese Roche bëri të ditur se efektet anësore më të zakonshme të vëzhguara me emicizumab në studimin HAVEN 2 ishin reaksionet në vendin e injeksionit dhe rinofaringitet.

"Menaxhimi i hemofilisë A me inhibitorë të faktorit VIII është veçanërisht kompleks si për fëmijët edhe për kujdestarët e tyre, meqë gjakrrjedhja është e vështirë për t'u kontrolluar dhe trajtimet që janë aktualisht në dispozicion kërkojnë infuzione të shpeshta endovenoze", deklaroi në një komunikatë Sandra Horning, drejtorja e marketingut e Head of Global product development në Roche.
"Profilaksia me emicizumab, e administruar një herë në javë në rrugë subkutane, ka evidentuar një reduktim klinikisht domethënës të numrit të gjakrrjedhjeve të fëmijëve në kohë. Kemi kënaqësinë të ndajmë këto rezultate me komunitetin me rastin e Ditës Botërore të Hemofilisë".