nën132017

Skleroza multiple, opsionet farmakologjike shtrihen në pediatri dhe në format progresive

Gjatë Ectrims/Actrims 7° (European/Americas committee for treatment and research in multiple sclerosis), të mbajtur në Paris javën e kaluar - përveç prezantimit të progreseve mbi njohuritë fiziopatologjike të sklerozës multiple (SM), ato që dominuan skenën ishin komunikimet e rezultateve domethënëse të studimeve klinike.
Të dhënat e studimit të fazës III Paradigms, të kryer për të vlerësuar sigurinë dhe efikasitetin e fingolimod në krahasim me interferonin beta-1a (Ifn beta-1a) te fëmijët dhe adoleshentët (mosha midis 10 dhe 17 vjeç) me Sm, kanë treguar se trajtimi me këtë bar ka përcaktuar një reduktim prej 82% të shkallës së analizuar të recidivave në krahasim me trajtimin me Ifn beta-1a intramuskular (p<0,001), në një periudhë deri në dy vjet. Gjithashtu për sa i përket krahasuesit, fingolimod ka dëshmuar një reduktim domethënës të numrit të lezioneve T2 të reja apo të shtuara në vëllim dhe në numër lezionesh T1 që kapin gadoliniumin dhe një humbje të vëllimit cerebral (matur me rezonancë magnetike [Rm]) në mënyrë domethënëse më inferiore. Gjithmonë në lidhje me fingolimod, një analizë e re e studimit të fazës III Freedoms - kryer në pacientë me Sm recidivante remitente (Rrsm) - ka dëshmuar se neurofilamentet, një biomarkator i dëmtimit të neuroneve matur nga një kampion gjaku, mund të bëhet në të ardhmen endpoint potencial në studimet klinike të fazës II. Në fakt ka një korrelacion të fortë midis niveleve të neurofilamenteve dhe masave kyçe të aktivitetit të sëmundjes së S (lezione të Rm, rishfaqje, humbje të vëllimit cerebral dhe progresion i aftësisë së kufizuar). Nivelet hematike të neurofilamenteve kanë qenë të ulëta në mënyrë domethënëse te pacientët e trajtuar me fingolimod në krahasim me pacientët e trajtuar me placebo për 6 muaj, duke dëshmuar një efekt të hershëm të barit mbi progresionin e sëmundjes.
Nga të dhënat e reja të studimit të fazës III Expand - kryer me siponimod, modulator i receptorit S1P - janë shfaqur efektet pozitive të barit mbi lezionet për Rm dhe mbi humbjen e vëllimit cerebral në Sm progresive në mënyrë sekondare (Smsp). Gjithashtu siponimod ka treguar se redukton progresionin e paaftësisë së konfirmuar në 3 dhe 6 muaj në krahasim me placebon në pacientë me Smsp, me një profil sigurie të ngjashëm me atë të modulatorëve të tjerë të receptorit S1P. Në Paris janë shpallur më pas rezultate të tjera mbi ocrelizumab. Një analizë post-hoc ka treguar se ocrelizumab ka reduktuar në mënyrë domethënëse në krahasim me Ifn beta-1a përqindjen e individëve me Sm recidivante (Smr) që paraqesin një progresion të aftësive të kufizuara që nuk lidhet me rishfaqjet (Pira [Progression independent of relapse activity] një tregues emergjent në Sm për të matur rritjen e paaftësisë që nuk lidhet me rikthimin në Smr).
Ky efekt është hasur në veçanti në ata që ishin në risk më të madh për një rrjedhë progresive të sëmundjes matur me Edss (Expanded disability status scale). Më specifikisht terapia me ocrelizumab ka reduktuar riskun e Pira, të konfirmuar pas 12 dhe 24 javësh respektivisht me 25% dhe 23%. Rezultatet e kësaj analize post-hoc i referohen mbi 1.600 individëve të caktuar në mënyrë rastësore për terapinë në studimet Opera I dhe Opera II dhe të matur nga cCdp, tregues që mat riskun e përkeqësimit të aftësisë së kufizuar fizike të pacientit mbi bazën e tre treguesve: progresioni i aftësisë së kufizuar të konfirmuar, shpejtësia e deambulizimit dhe funksionaliteti i gjymtyrëve të sipërme. "Kush është prekur nga Smr mund të shfaqë dhe një rritje të paaftësisë për të perceptuar goditjet, duke sjellë gjithashtu një efekt negativ mbi cilësinë e jetës", shprehet Giancarlo Comi, drejtor i Departamentit neurologjik dhe i Institutit të Neurologjisë eksperimentale pranë Institutit shkencor San Raffaele, Università Vita e Salute në Milano. Këto të dhëna konfirmojnë dhe vlefshmërinë e rezonancës magnetike si metodë kryesore për të zbuluar dhe përshkruar në mënyrë automatike lezionet me zhvillim të ngadaltë si tregues të mundshëm të aktivitetit latent të sëmundjes në nivel cerebral. Kjo procedurë është veçanërisht premtuese për monitorimin e atyre që janë prekur nga Sm fillimisht progresive (Smpp). Në kongres janë prezantuar edhe rezultatet e reja të përftuara nga programi i studimeve klinike Foodlight, bazuar në një seri testesh neurologjike dhe të monitorimit pasiv nëpërmjet sensorëve dhe përdorimit të smartphone-ve që mundësojnë analizimin e një fluksi të vazhdueshëm të dhënash reale, precize mbi sëmundjen me algoritme specifike dhe teknike të 'makinave learning'.