mar242016

Hemofilia B, në SHBA aprovohet një kurë e re për fëmijët dhe të rriturit

Artikuj lidhur

27-02-2024 | Hemofilia A. Miratohet terapia e parë gjenetike në Itali

24-04-2017 | Hemofilia A, rezultatet e para pozitive nga përdorimi i emicizumab në pediatri

29-09-2016 | Hemofilia A, më pak infuzione për të parandaluar hemorragjitë me teknikën e ADN-së rekombinante

Administrata e Barnave dhe Ushqimit në Shtetet e Bashkuara ka aprovuar Idelvion për përdorim te fëmijët dhe te të rriturit me hemofili B. Bari i zhvilluar nga kompania CSL Behring, është një proteinë që e ka prejardhjen nga bashkimi i dy molekulave rekombinuese, të faktorit IX të Koagulimit FIX dhe të albuminës. Falë kësaj lidhjeje të veçantë, kompozita mund të administrohet në intervale kohe  që mund të arrijnë deri në 14 ditë.

"Aprovimi i idelvion ofron një tjetër opsion terapeutik të rëndësishëm për fëmijët dhe të rriturit të prekur nga hemofilia B, sa i takon parandalimit, kontrollit dhe reduktimit të frekuencës së episodeve hemorragjike", pohon Peter Marks, drejtor i Qendrës së FDA-së për vlerësimin e produkteve biologjike.
Personat me hemofili B (një sëmundje e rrallë e trashëguar që prek sidomos meshkujt) mund të kalojnë episode të përsëritura hemorragjike veçanërisht te nyjet që mund të pësojnë dëme edhe të rënda. Idelvion përdoret për të zëvendësuar faktorin IX, faktorin e koagulimit me mungesë funksionaliteti apo difektoz në këtë patologji, e njohur ndryshe edhe si deficiti kongjenital i faktorit IX ose sëmundja e Christmas. 
Siguria dhe efikasiteti i idelvion janë vlerësuar në dy studime multi-qendrore, që kanë përfshirë një total prej 90 pacientësh të rritur dhe pediatrikë me hemofili B të moshës 1 - 61 vjeç. Idelvion ka treguar se është efikas në kontrollin e episodeve hemorragjike dhe hemorragjive peri-operatore.

I përdorur si profilaktik, bari ka çuar në një incidencë vjetore hemorragjish spontane  të barabartë me zero dhe në nivele të aktivitetit të FIX më të lartë se 5%. Gjithashtu administrimi i tij në rast se hemorragjia ka filluar, ka mundësuar zgjidhjen e problemit për 93.6% të hemorragjive me një infuzion të vetëm dhe në 98.6% të rasteve për dy infuzione. Efekti anësor më i zakonshëm ka qenë cefalea dhe reaksioni në vendin e injektimit. Si FDA edhe Komiteti për barnat për përdorim njerëzor (CHMP) i Agjencisë Evropiane të Barnave (EMA) kanë shprehur opinion pozitiv lidhur me autorizimin e nxjerrjes në tregun farmaceutik të idelvion. 

Fda Press Release
http://www.fda.gov/NeësEvents/Neësroom/PressAnnouncements/ucm489266.htm