gus152014

Së shpejti në SHBA CTL019: terapi qelizore e personalizuar kundër leuçemisë

Është ende në fazën eksperimentuese, por Food and Drug Administration (FDA) tashmë e ka promovuar si një terapi shumë inovative.
Bëhet fjalë për CTL019 (Novartis) një receptor kimerik antigjenik (CAR, receptor antigjenik kimerik) që lejon marrjen e një terapie të personalizuar qelizore për trajtimin e pacientëve të rritur dhe pediatrikë të prekur me leuçemi limfoblastike akute në përsëritje ose të fortë (r/r ALL). Kjo terapi e re shfrytëzon teknologjinë CAR për të riprogramuar qelizat T të pacientit derisa "të ndjekin" qelizat e tumorit që shprehin proteina specifike të quajtura CD19. Pasi u riprogramohen, këto qeliza T rifuten në gjakun e pacientit, ku shtohen dhe lidhen në mënyrë specifike me qelizat e tumorit CD19+ dhe i shkatërrojnë. Statusi i dhënë nga Agjensia amerikane parashikon një iter rregullator të privilegjuar dhe shërben për të përshpejtuar zhvillimin dhe rishikimin e barnave të reja që trajtojnë patologji të rënda ose kërcënuese për jetën nëse terapia ka treguar një përmirësim të ndjeshëm në krahasim me një trajtim tashmë në dispozicion për sa i përket të paktën një endpoint klinikisht domethënës. Që CTL019 është një terapi në fazë eksperimentimi, profili i saj i sigurisë dhe efikasitetit nuk është vendosur ende, pra për momentin është në dispozicion vetëm përmes studimeve klinike të kontrolluara dhe të monitoruara me kujdes.